Эксперты смогли исправить проблемы со слухом, перекроив геном

Генетики смогли решить проблему прогрессирующей глухоты с помощью системы редактирования генома CRISPR. Эта методика позволит вылечить людей с определенными формами наследственной глухоты. Известно: у людей есть по две копии почти каждого гена в теле. Иногда генетической мутации всего в одной копии достаточно, чтобы развилось отклонение.

Так называемые доминантные генетические расстройства в теории возможно вылечить за счет "выключения" мутировавшей, проблемной копии (останется вторая здоровая копия). И ученые попробовали это сделать с помощью CRISPR. Они сфокусировались в своей работе на типе глухоты, известной как DFNA36. Ее вызывает мутация в одной копии гена Tmc1. Она провоцирует смерть звукочувствительных волосков в ухе. При этой мутации человек начинает терять слух примерно в возрасте пяти лет. Впоследствии она может привести к полной глухоте.

Чтобы убрать проблемную копию гена Tmc1, Дэвид Лью из Гарвардского университета создал жировые капсулы, содержащие белок CRISPR и РНК, нацеленную только на проблемную копию гена. Далее капсулы вводили в ухо грызунов. Обычно у мышей с описанной мутацией слух начинает пропадать к четырехнедельному возрасту. К восьмой неделе мыши уже не реагируют на громкие звуки. Но новая терапия позволяла животным реагировать на относительно тихие звуки в возрасте четырех недель. Способность слышать громкие звуки сохранялась и на восьмой неделе.

Технология позволяла "отключить" проблемную копию гена примерно в 10% клеток уха. По мнению ученых, повысить эффективность терапии возможно, если найти способ полного исправления мутации.