Элиминация токсичных РНК может помочь в лечении миотонической дистрофии

Подавление экспрессии токсичных молекул РНК может быть эффективным методом лечения миотонической дистрофии, свидетельствуют результаты исследования, проведенного на животных, пишет Nedug.ru.

В ранее появлявшихся сообщениях были высказаны предположения, что миотоническая дистрофия вызывается чрезмерно длинными мРНК для гена, называемого DMPK. Однако, убедительных доказательств этой гипотезы не было.

Как сообщается в выпуске Nature Genetics от 30-ого июля, доктор Mani S. Mahadevan, из University of Virginia, Charlottesville, и коллеги создали крысиную модель миотонической дистрофии, наиболее общего типа мышечной дистрофии, встречающейся у взрослых.

Используя эту модель, исследователи впервые показали, что некоторые черты заболевания, возможно, имеют обратимый характер. Добавляя или удаляя антибиотик из питьевой воды животных, ученые запускали или подавляли экспрессию экстра нормальной копии DMPK.

Экспрессия этого дополнительного гена, вызывала основные симптомы миотонической дистрофии, включая миотонию, и нарушение сердечной проводимости. Когда экспрессия была прекращена, нарушения функции скелетных и сердечной мышц исчезли.

Результаты исследования представляют собой первое, полученное в естественных условиях, доказательство принципа возможной терапевтической стратегии лечения миотонической дистрофии, посредством удаления или блокады экспрессии токсичных РНК молекул, заканчивают авторы.