Генная терапия для лечения хронической гранулематозной болезни.

В результате совместной работы исследователей из Германии, США, Швейцарии и Англии был сделан прорыв в лечении хронической гранулематозной болезни ? наследственного заболевания, характеризующегося повышенной чувствительностью больных к различным бактериальным и грибковым инфекциям.

Причиной этого является неспособность нейтрофилов вырабатывать активные формы кислорода, необходимые для кислород-зависимого киллинга фагоцитированных микроорганизмов. (Нейтрофилы ? один из типов лейкоцитов. Способны к фагоцитозу мелких инородных частиц, в т.ч. микробов.)

В испытаниях генной терапии данного заболевания участвовало два пациента. Из крови пациентов выделялись нейтрофилы, в которые вводились частицы модифицированного вируса лейкемии мышей, несущие в своем геноме здоровую версию гена CGD, мутация которого и является причиной заболевания. После этого пациенты подвергались химиотерапии, которая уничтожала часть содержащихся в их организмах дефектных иммунных клеток, и получали инъекцию модифицированных нейтрофилов.

По прошествии 50 дней после проведения процедуры 20% от всей популяции нейтрофилов участников эксперимента составляли нейтрофилы, несущие нормальную версию гена CGD (для излечения от хронической гранулематозной болезни достаточно было бы даже 5% нормальных клеток).

По словам руководителя исследования Мануэля Греца (Manuel Grez) из Института биомедицинских исследований (г. Франкфурт, Германия), терапия не только избавила пациентов от приобретенных ими ранее хронических инфекционных заболеваний, но и способствовала восстановлению нормальных защитных функций организма. По крайней мере, через 18 месяцев после окончания курса терапии не было зафиксировано ни одного случая заражения пациентов какими-либо инфекциями.

Однако, наряду с очень обнадеживающими результатами, быстрое размножение модифицированных нейтрофилов в организме может со временем послужить причиной развития лейкемии. Специалисты считают, что во избежание этого должны быть предприняты определенные меры контроля за пролиферацией клеток. Сообщает rekicen.ru.