Новый метод поможет вылечить болезнь Хантингтона

Ученые из Каролинского института и Университета Южной Дании создали короткие фрагменты ДНК (олигонуклеотиды), которые могут связываться с геном HTT. Мутация в этом гене вызывает болезнь Хантингтона. Олигонуклеотиды предотвращают выработку белка, повреждающего нервные клетки.

Болезнь Хантингтона - наследственное нейродегенеративное заболевание. Белок и информационная РНК (иРНК), образующиеся из-за мутации HTT, уничтожают нервные клетки в головном мозге. Существующие методы лечения позволяют облегчить симптомы заболевания, но не останавливают его прогрессирование.

Исследователи утверждают: новый метод все изменит. Олигонуклеотиды связывают и "выключают" иРНК, предотвращая образование вредных белков. Специалисты уже успешно протестировали метод на клеточных линиях пациентов с болезнью Хантингтона. Благодаря новому методу уровни иРНК и опасного белка снизились. Теперь специалисты планируют провести эксперименты с мышами.