Генетическая терапия болезни Альцгеймера

Попытка генетической терапии болезни Альцгеймера дает первые положительные результаты. Исследование было проведено для проверки безопасности введения генетически модифицированных клеток прямо в пораженные участки головного мозга. Генетически модифицированные содержат ген, кодирующий фактор роста нервов (ФРН).

В 2001 году хирургическому вмешательству подверглись восемь пациентов. "С тех пор один из них умер от сердечного приступа, а у остальных пациентов развитие болезни замедлилось", говорит Марк Тузжински из Калифорнийского университета, Сан Диего.

Эксперименты на животных показали, что ФРН может защитить погибающие при болезни Альцгеймера нейроны и, по-видимому, способствует пролиферации и более эффективной работе оставшихся клеток. Для достижения лучшего эффекта ФРН должен доставляться непосредственно в мозг в течение длительного периода. Исходя из этого, Тузжински и его коллеги выбрали метод генетической терапии для достижения цели.Фибробласты, взятые у каждого из пациентов, были модифицированы при помощи вируса, содержащего ген ФРН. Затем эти клетки внесли в базальные ядра мозга, которые больше всего страдают при болезни Альцгеймера. "Внесенные генетически модифицированные клетки работают как биологические насосы, обеспечивающие длительное поступление ФРН в мозг", говорит М.Тузжински.