Новый метод поможет вылечить редкое генетическое заболевание

Ученые придумали новый способ доставки лекарства при болезни Ниманна-Пика типа C. От этого заболевания страдает примерно каждый 120000 ребенок во всем мире. При болезни Ниманна-Пика типа C в организме накапливается холестерин. Заболевание приводит к неврологическим нарушениям и преждевременной смерти.  

Эффективных методов лечения болезни в настоящее время не существует. Один препарат (циклодекстрин, или HPAŸCD) сейчас проходит клинические испытания. Лекарство поглощает холестерин. Однако у циклодекстрина есть ряд недостатков. В частности, высокие дозы препарата нужно вводить прямо в мозг. Кроме того, он увеличивает риск потери слуха и повреждения легких.

Исследователи попробовали прикрепить препарат к липидной наночастице. Она не только помогала доставить лекарство в клетку, но и повышала эффективность циклодекстрина примерно в 5 раз. Это позволит использовать более низкие дозы. К тому же, вероятно, лекарство можно будет вводить внутривенно. По словам специалистов, метод можно применять в процессе лечения других генетических заболеваний.